和誉医药创新CSF-1R抑制剂Pimicotinib （ABSK021）喜获EMA优先药物计划认定

2023年6月7日，和誉医药（港交所代码：02256）今日宣布，其创新CSF-1R抑制剂Pimicotinib（ABSK021）被欧洲药品管理局（以下简称 "EMA"）授予优先药物资格（Priority Medicine 以下简称 “PRIME”），用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤。此次优先药物资格认定是基于Pimicotinib腱鞘巨细胞瘤患者临床Ib期试验的优异研究结果。“优先药物计划”与其它国家突破性疗法认定相似，旨在加速医药短缺领域重点药品的审评进程。

Pimicotinib是全球第一个获得中美欧三地突破性疗法或优先药物资格认定的潜在CSF-1R同类最佳候选药物。此前，Pimicotinib于2022年7月获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE） 突破性治疗药物认定，于2023年1月获美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法认定。中美欧三地的突破性疗法或优先药物资格三重认定，显示了全球各地监管机构对于Pimicotinib临床结果的认可，将加速Pimicotinib在全球上市的步伐，彰显和誉医药的创新研发实力。

PRIME的资格标准与 EMA 的加速评估标准相同，为一项加强科学和监管支持, 以优化新药开发并加速评估的计划。其针对的是具有重大公共卫生利益的医药产品，尤其是从治疗创新的角度出发。PRIME申报主要需要满足两点要求 : 一是未满足医疗需求的目标条件，即在社区中没有令人满意的诊断、预防或治疗方法，或者该治疗方式有重大突出优势；二是展示解决未满足的医疗需求以维持和改善社区健康的潜力，例如，通过引入新的治疗方法或改进现有的方法。

关于Pimicotinib

Pimicotinib是和誉医药独立自主研发的一款全新的口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂。研究表明，阻断CSF1/CSF-1R信号通路可调节和改变巨噬细胞功能，在多种巨噬细胞相关疾病中发挥作用。Pimicotinib在治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）临床Ib期试验中，以77.4% 的 ORR展现出显著的抗肿瘤疗效，并具有良好的安全性和PK/PD特性，该结果已在2023年ASCO大会上展示。Pimicotinib已在中国和美国进入国际多中心TGCT III期临床研究，并于2023年4月完成完成首例患者给药。

Pimicotinib此前在美国完成临床Ia期剂量爬坡试验，并正在中国与美国同步开展Ib期多队列扩展阶段研究。除TGCT和cGVHD适应症已经获得NMPA临床研究批件外，和誉医药也在积极探索Pimicotinib在其它多种实体瘤以及非肿瘤适应症比如肌萎缩性脊髓侧索硬化症（“渐冻症”）中的临床应用。截至本文刊发日期，中国尚未有高选择性CSF-1R抑制剂获批上市。

关于腱鞘巨细胞瘤

腱鞘巨细胞瘤 (TGCT)是一种罕见的局部浸润性软组织肿瘤，最常见于关节滑膜、滑囊或腱鞘，临床表现为受累关节疼痛和僵硬、肿胀、出血性关节积液、关节周围糜烂、软骨退化和继发性骨关节炎，严重影响患者生活质量。依据2013年世界卫生组织的分类标准，该疾病可分为弥漫性TGCT和局限型TGCT。局限型TGCT占所有病例的80-90%，弥漫性TGCT占所有比例的10%-20%。TGCT的发生主要因过表达CSF1引起。手术切除是长期以来的经典治疗手段，然而部分TGCT患者手术切除难度大，可能涉及全滑膜切除、关节置换甚至截肢，且手术并发症风险较高。此外，有文献报道超过50%的弥漫性TGCT患者手术切除后仍出现复发。对于无法手术的患者，在中国目前尚无针对该疾病的治疗药物。