和誉医药宣布其新一代抗FGFR4突变抑制剂ABSK012获美国FDA授予治疗软组织肉瘤的孤儿药认定

2023年4月3日，和誉医药（港交所代码：02256）宣布，其在研的新一代FGFR4突变抑制剂ABSK012获得美国食品药品监督管理局（以下简称 "FDA"）授予的孤儿药资格认定，用于治疗软组织肉瘤（Soft Tissue Sarcoma简称STS）。

孤儿药是美国FDA对为治疗罕见病（美国患者数少于200,000人）而开发的试验性新药和生物制剂授予的一种资格认定，可为其研发者提供一系列开发激励，包括FDA审批上市后7 年的市场专营权、临床试验的税收抵免以及免除FDA申请费等。

ABSK012 是一种口服生物利用度好、高选择性、新一代抗FGFR4抑制剂， 对野生型及突变型FGFR4具有很强的效力。在临床前研究中，ABSK012在体外及细胞中均对野生型FGFR4及对临床开发中的FGFR4抑制剂具有耐药性的突变体表现出优异的活性，并在FGF19驱动及FGFR4突变体模型中展现了出色的体内功效。

软组织肉瘤

软组织肉瘤 (STS) 占儿童恶性肿瘤的7% 和成人恶性肿瘤的1%。中国年发病率约2.91/10万，美国年发病率为3.4/10万。STS有50种以上亚型，其治疗方法也越来越依靠亚型，STS平均5年总生存率为65%。而横纹肌肉瘤 (RMS)（STS的亚型）患者更少。研究发现成人的预后比儿童更差，其5年总生存率20-50%。因此，患者迫切需要新的疗法来提高总体生存率。